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基因疗法治疗自闭症是一些生物学和医学专家提出的设想，并在研究中。许多家长询问：自闭症基因治疗的希望大不大？

回答这个问题之前，我们先要来了解什么是基因治疗，以及它的治疗原理。遗传病的基因治疗是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。基因治疗主要治疗的疾病类型包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、心血管疾病、恶性肿瘤、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。

那么，自闭症基因治疗的希望大不大？进行基因治疗自闭症必须具备以下几个条件：

1、要对自闭症的发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；

2、纠正自闭症的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；

3、该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；

4、具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。

目前，基因治疗自闭症并不满足以上全部条件。首先，医学界对于自闭症的发病机理还存在很大争议，对相应基因的结构功能也不完全了解。其次，人们并不了解相关基因表达与调控的机制与条件。再次，国内外没有任何一项相关动物模型可以证实，基因治疗自闭症可以减轻相关症状。